Opinião de João Paulo de Oliveira

Um painel consultivo da FDA norte-americana manifestou opinião positiva, por unanimidade, quanto a uma terapêutica genética, Luxturna, que restaura a visão em crianças com uma forma hereditária de cegueira.
O preço?

Um milhão de dólares por doente.

Estarão as seguradoras privadas dispostas a pagá-lo?
E os cidadãos, através dos impostos?
E se o medicamento não resultar em alguns doentes, quem paga a conta?
 
Mark McClellan, antigo comissário da FDA, formou um consórcio no Centro de Políticas de Saúde de Duke-Margolis para discutir formas de cobrir estes custos, de que fazem parte companhias como a Spark, Bluebird Bio e Pfizer, e seguradoras como a Harvard Pilgrim e Anthem.

«Temos de passar de um sistema de Saúde do século XX para um sistema de Saúde do século XXI», disse Jeff Marrazzo, CEO da Sparks, que desenvolve o Luxturna, em declarações ao STAT. 

As terapêuticas genéticas consistem na inoculação de vírus armados com ADN capaz de corrigir processos moleculares defeituosos em doenças hereditárias.
São dispendiosas, em parte porque estes vírus são mais difíceis e demorados de fabricar do que um medicamento-padrão. Por outro lado, as companhias têm de dedicar vários anos a pesquisa e desenvolvimento antes de conseguirem uma abordagem que mereça a aprovação da FDA.

E na maior parte das doenças o número de afetados é relativamente pequeno. 

Porém, se bem sucedidas, estas terapêuticas podem poupar muito dinheiro aos doentes e às seguradoras. Os tratamentos disponíveis para a hemofilia, por exemplo, custam centenas de milhões de dólares por ano; se um doente puder ser curado com uma inoculação – mesmo que custe um milhão – essa terapêutica pode ser muito custo-efetiva.
O principal conceito em que o consórcio trabalha é